18. december 2025 · haematologisktidsskrift.dk
Genterapien exa-cel kan være på vej til børn under 12 år med alvorlige hæmoglobinopatier
Exa-cel er for nuværende godkendt som behandling til voksne patienter ≥ 12 år med TDT og svær SCD i Europa og USA.
Læs artikel